Programme de recherche BBS

GRANDE NOUVELLE !

Nous avons le plaisir de vous annoncer que pour la première fois, sur impulsion de l’association BBS France, l’Institut de Génétique Médicale d’Alsace (IGMA Strasbourg - Pr Hélène Dollfus) et l’Institut De la Vision (IDV Paris - Pr Deniz Dalkara) associent leurs expertises pour le syndrome de Bardet-Biedl et la production de vecteurs de thérapie génique pour faire des essais dans un modèle murin de la maladie.

Le laboratoire de l'IGMA étudie le BBS depuis de nombreuses années et a mis en évidence les premières caractéristiques physiopathologiques de la maladie.

Le Pr Dalkara a mis au point des vecteurs naturels optimisés (AAV), capables d’agir efficacement sur les photorécepteurs. Ces AAV innovants permettent une injection vitréenne, moins risquée et potentiellement moins toxique que les injections sous-rétiniennes envisagées jusqu’ici. Le test sur modèle murin permettra d’établir une première preuve de concept.

Le soutien à ce projet a été rendu possible grâce à la formidable mobilisation des bénévoles et des mécènes de l’association BBS. Un grand merci à eux !

Son suivi administratif, scientifique et financier sera réalisé, bénévolement, par la Fondation Maladies Rares.

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